Une thérapie génique montre du potentiel sur des organoïdes
Pour étudier les effets d’une thérapie génique sur l’amaurose congénitale de Leber causée par une mutation du gène CRX, des chercheurs américains ont produit des organoïdes à partir de cellules de la peau de deux patients. Ils les ont transformés en cellules souches pluripotentes induites puis les ont différenciés en organoïdes de rétine, présentant notamment des photorécepteurs matures.