Une première étape dans la thérapie génique contre la neuropathie optique de Leber
Trois mutations génétiques ont pour le moment été identifiées comme responsables de la neuropathie optique de Leber et une équipe de l’université de médecine de Miami a mis au point pour l’une d’entre elles (mutation G11778A) un vecteur de thérapie génique baptisé AAV2(Y444,500,730F)-P1ND4v2.