Une nouvelle thérapie génique contre l’amaurose congénitale de Leber 1
L’amaurose congénitale de Leber 1 (ACL1), due à la mutation du gène GUCY2D, affecte moins de 100 000 personnes à travers le monde mais est synonyme de perte de vision importante dès l’enfance, avec une acuité visuelle inférieure à 20/80.