Une molécule intéressante contre l’amaurose congénitale de Leber
Et si le traitement pour l’amaurose congénitale de Leber existait déjà dans l’arsenal thérapeutique ? C’est en quelque sorte la question que s’est posée une équipe de l’Institut national de l’œil américain. Elle a donc testé 6 000 molécules sur des organoïdes rétiniens différenciés à partir de cellules souches de souris modèles pour cette maladie, et en particulier pour la mutation du gène CEP290.