Thérapie génique de la NOHL
GenSight Biologics a recruté le premier patient pour chacune des deux études pivotales de phase III, RESCUE et REVERSE, conçues pour déterminer si le GS010 peut stopper ou restaurer la perte d'acuité visuelle associée à la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) induite par la mutation du gène NADH déshydrogénase 4 (ND4), ou agir comme prophylaxie dans la perte d'acuité visuelle d'un œil non encore affecté.