La thérapie génique ophNdi1 envisagée pour plusieurs pathologies
Il y a quelques mois, des chercheurs irlandais avaient démontré chez des souris qu’une thérapie génique faisant appel à ophNdi1, une version optimisée du gène NDI1, pouvait réduire les dérivés réactifs de l’oxygène et augmenter le nombre de photorécepteurs dans les yeux traités (voir CDO 256), grâce à la restauration de la fonction mitochondriale. Ils viennent de publier une nouvelle étude confortant ces résultats : chez des modèles murins présentant un dysfonctionnement mitochondrial, leur thérapie génique a permis de protéger les cellules ganglionnaires rétiniennes et d’améliorer la fonction visuelle.