La thérapie génique efficace dans la neuropathie optique héréditaire de Leber, maladie mitochondriale
Des chercheurs de l’institut de la vision, de l’Inserm, de la Sorbonne Université et du CNRS ont mis au point une approche de thérapie génique dans la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). Cette approche consiste en la correction du défaut d’un gène mitochondrial (le gène ND4), affectant la production de la protéine ND4, et pouvant conduire à la cécité.