Des résultats mitigés contre la choroïdérémie
En décembre 2017, la FDA (Food and Drug Administration), l’autorité américaine du médicament a délivré la première autorisation de mise sur le marché pour une thérapie génique contre une maladie héréditaire. Depuis, l’intérêt pour ce type de traitement a connu un renouveau et 23 essais cliniques pour des thérapies géniques portant sur 13 gènes à l’origine de différentes dégénérescences rétiennes héréditaires sont aujourd’hui en cours aux États-Unis.