Crispr-Cas9 pour le traitement de l’atrophie congénitale de Leber
Une équipe américaine a testé une nouvelle thérapie génique, faisant appel aux ciseaux moléculaires Crispr-Cas9 (une première pour une thérapie injectée chez l’humain), contre l’atrophie congénitale de Leber liée à la mutation du gène CEP290. Le traitement, baptisé EDIT-101, a été injecté à partir de mi-2019 à 12 adultes âgés de 17 à 63 ans (2 ont reçu une dose faible, 5 une dose intermédiaire et 5 une dose élevée) ainsi qu’à deux enfants de 9 et 14 ans (dose intermédiaire).